Primera terapia de dosis única para la enfermedad del sueño
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos emitió una opinión favorable sobre Acoziborole Winthrop (acoziborol) como tratamiento oral de dosis única para la enfermedad del sueño gambiense en etapas iniciales y avanzadas, para adultos y adolescentes de 12 años o más que pesen al menos 40 kilogramos.
Según el CHMP, la opinión positiva a través del procedimiento EU-M4all representa un respaldo a que el medicamento cumple con las normas de la Unión Europea. Este procedimiento, que reúne a expertos en enfermedades tropicales de la OMS y reguladores de países endémicos, está reservado a fármacos de alta prioridad para enfermedades con necesidades médicas no atendidas. La decisión podría facilitar la aprobación reglamentaria del fármaco en la República Democrática del Congo y orientar la revisión de las directrices de la OMS sobre el tratamiento de la enfermedad del sueño. En su conjunto, se prevé que la medida contribuya a ampliar el acceso al medicamento en otros países endémicos de África Central y Occidental.
El fármaco, desarrollo conjunto de la iniciativa Medicamentos para Enfermedades Desatendidas (DNDi) y Sanofi, podría representar un avance significativo respecto a las terapias actuales, que requieren un ciclo de 10 días de medicación oral o una combinación de inyecciones y tratamiento oral para los casos avanzados, una vez esté aprobado en países endémicos. La Agencia describe que Acoziborole Winthrop podría administrarse en una sola dosis, sin necesidad de hospitalización ni supervisión médica continua, lo que podría facilitar su uso en programas de control y eliminación.
La enfermedad del sueño, transmitida por la picadura de la mosca tse-tsé y causada por el parásito Trypanosoma brucei, progresa desde síntomas como cefalea y fiebre en la fase inicial hacia afectación del sistema nervioso central en la fase avanzada, con manifestaciones neurológicas, conductuales y cognitivas que pueden conducir a la muerte si no se trata. En palabras de Luis Pizarro, médico y director ejecutivo de DNDi, “en solo 20 años hemos pasado de tratamientos complicados, incluyendo derivados del arsénico con graves efectos secundarios, a la situación actual, en la que una terapia de una sola dosis en un día puede curar a los pacientes de forma segura”.
Acerca del programa de DNDi para el desarrollo del acoziborol, la iniciativa recibió apoyos de múltiples donantes y organismos, entre ellos instituciones y fundaciones tanto públicas como privadas a nivel internacional, según la referencia de DNDi. La entidad detalla que Acoziborole Winthrop es la culminación de más de dos décadas de esfuerzos por DNDi, Sanofi y sus socios, que ya han contribuido previamente con tratamientos como NECT y fexinidazol, este último disponible de forma oral desde 2018. DNDi señala que la llegada de un tratamiento de dosis única podría complementar las opciones existentes y fortalecer los esfuerzos para acabar con la enfermedad, especialmente en los países donde la transmisión es endémica.
